Beacon Gene therapy是Beacon新药研发情报数据库中专注于基因治疗领域创新疗法，致力于为临床前、临床以及BD等Gene therapy领域相关人员，提供更为及时、准确、专业的临床前和临床药物、试验、商业情报和专利数据的专业研发与情报数据库。
1、独具优势的数据覆盖度和准确度
Beacon Gene Therapy数据库一共收录有2,700+基因治疗药物数据，1,200+临床试验数据，2,200+Gene Therapy领域 BD交易数据以及2,000+公司信息。
2、Gene Therap专家团队人工孵化数据
Beacon Gene therapy中收录的数据均由专门的专家团队人工校验，并对关键数据进行人工归纳，确保数据专业性和关键数据的易获取性。
3、Gene therapy专业术语检索体系
Beacon Gene therapy数据库采用自研的专业术语检索体系（ontologies），方便用户通过各种检索条件快速获取目标数据。同时配备的基因疗法专属检索字段（如Gene/Mutation、Editing Technology等）可帮助用户对特Gene therapy技术数据进行深度搜索和分析。
Gene therapy创新疗法术语检索体系示例：
Gene therapy ontology：
Editing Technology ontology：
Beacon Gene therapy数据库数据内容：(本数据库2020年上线，专注于基因治疗领域，涵盖所有以DNA作为治疗性遗传物质或进行基因编辑的疗法，适用于由遗传因素驱动的非肿瘤适应症)
当前已纳入的治疗类别：
• 经典基因治疗（Classical Gene Therapy）
指基于体内病毒载体的治疗方法，通过将转基因递送至靶细胞以获得最佳基因表达。
• 基因修饰细胞治疗（Gene Modified Gene therapy）
指在体外对细胞进行基因改造后，将细胞回输或移植入患者体内的治疗方法
• RNA 治疗（RNA Therapy）
包括利用CRISPR技术且作用靶点为DNA或基因的RNA疗法，以及利用mRNA或gRNA靶向DNA或基因的RNA药物。
• DNA 治疗（DNA Therapy）
指基于质粒或杂交DNA技术、通过任何方法递送，旨在通过替换、转移或修饰遗传物质来纠正遗传缺陷的治疗方法。
未纳入的治疗范围：
• 肿瘤学领域
• CAR-T肿瘤疗法
• 非CAR-T肿瘤疗法
• 感染性疾病
Beacon Gene therapy数据库会收集归纳这些疗法的各种研发数据（如临床前研究中的细胞系实验数据和动物模型实验数据等）和行业相关数据，并划分到不同的类别中：
• Drug Data
Drug Data部分记录了基因疗法药物从序列、In vitro、In vivo、Toxicity、到CMC、临床试验等相关的全链条研发数据。可通过20+Gene therapy相关检索字段（如Gene/Mutation、Editing Technologye等），快速精准获取重要数据信息。
• Trials临床试验信息
Trial Data部分记录了 基因疗法药物从入排规则、入组数据、给药方案到临床结果的临床试验全景数据，方便用户通过各种Gene therapy药物专用术语、试验地点、试验阶段、适应症等过滤词搜索Gene therapy临床试验全貌。
• Milestones
Milestones部分则以交互可视化方式追踪了Gene therapy药物研发的过往、当下及未来里程碑事件，涵盖药物与试验结果、资产历史及监管公告。
• Company Data
Company Data部分可帮助用户借助各种检索词（如企业类型、总部所在地、运营状态、最新融资轮次、以及管线中针对的技术 / 疾病方向等），快速识别竞争对手与业务发展机遇。
• Deal Data
Deal Data部分则可基于涉及的药物技术、交易价值与预付款、交易类型（筛选并购、融资及合作 / 许可类交易）、地理市场、资金类型等众多维度，洞悉Gene therapy商业化全景。
• 如何设计低免疫原性、高持久性的基因疗法？
Beacon助您追踪跨试验的免疫原性数据（如中和抗体、血清滴度），为载体选择、剂量策略与患者安全提供数据支持。支持按下一代AAV载体等高级过滤词检索，获取人工校验的免疫原性、毒性与药效数据。
• 如何设计创新动物模型，确保临床前数据稳健？
Beacon收录ASGCT等会议、文献、新闻稿、SEC文件中的全部临床前数据，由基因治疗分析师手写摘要，涵盖细胞系、动物模型、剂量、药效、毒性与PK数据，助您科学设计预临床策略。
• 如何实现管线差异化，加速基因疗法上市？
面对投资者日益严苛的审视，Beacon提供最全面、准确的商业与科学数据，支持按基因治疗技术、管线科学洞察、实时交易数据构建无懈可击的投资叙事。
• 如何优化基因递送至目标组织？
Beacon是唯一支持按递送系统（病毒/非病毒载体）、靶器官/细胞、给药途径、启动子、遗传物质等高级过滤词检索的数据库。深入分析DMPK数据，识别高效、低脱靶的递送策略。
• 如何优化临床试验设计与终点选择？
支持将技术过滤词（如递送系统、靶器官、编辑技术）与临床参数（阶段、状态、适应症）组合检索，快速定位相关试验。获取人工校验的剂量、患者数据、毒性、临床终点等关键读数。
• 如何在竞争市场中找到合作伙伴？
按疾病、递送系统、靶器官、编辑技术等高级过滤词检索企业与交易，识别技术协同方。借助人工整理的公司数据，支持BD尽调与合作推进。
• 如何实时掌握基因治疗领域关键动态？
利用编辑技术、递送系统、启动子、基因/突变、靶器官、免疫原性等高级过滤词，快速锁定与您战略相关的项目。结合定期发布的全景报告，预测市场趋势与需求。
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